Perché è fondamentale
L’oncologia è la branca della medicina che si occupa della diagnosi e del trattamento dei tumori. In questo ambito, la ricerca scientifica rappresenta lo strumento fondamentale per comprendere meglio la malattia e sviluppare terapie sempre più efficaci contro patologie complesse come il cancro.
Grazie ai progressi della ricerca, oggi il cancro fa meno paura: molti pazienti convivono a lungo con la malattia o raggiungono la guarigione anche in forme un tempo considerate incurabili. Tra le principali innovazioni introdotte figurano le terapie a bersaglio molecolare, l’immunoterapia e le terapie cellulari CAR-T, che rendono le cellule immunitarie capaci di riconoscere e attaccare quelle tumorali.
La ricerca non è solo nei laboratori: i pazienti possono partecipare a studi clinici (o trial clinici), che permettono di accedere in sicurezza a farmaci e trattamenti innovativi prima della loro approvazione ufficiale. Ogni fase della ricerca è condotta nel pieno rispetto di trasparenza, etica e regole scientifiche, sotto la supervisione delle autorità competenti.
Si possono distinguere almeno cinque tipologie di ricerca oncologica, in base agli obiettivi perseguiti e al tipo di sperimentazioni condotte.
Ricerca epidemiologica
La ricerca epidemiologica in oncologia studia la distribuzione, la frequenza e i determinanti dei tumori in una popolazione, con l’obiettivo di identificare i fattori di rischio, valutare l’efficacia della prevenzione e della diagnosi precoce, e pianificare strategie di controllo.
Può avere diversi obiettivi:
- individuare i fattori di rischio: identificare le cause dei tumori, come l’esposizione al fumo, gli agenti cancerogeni, e altri fattori legati a stili di vita e abitudini;
- valutare la prevenzione e la diagnosi precoce: misurare l’efficacia di programmi di screening e altre strategie preventive per la diagnosi precoce dei tumori;
- pianificare interventi: fornire le basi per programmare interventi di salute pubblica mirati a ridurre l’incidenza dei tumori, come campagne anti-fumo o misure di protezione ambientale;
- analizzare l’impatto sulla salute pubblica: comprendere l’impatto dei tumori sulla popolazione, inclusi i costi sociali e sanitari.
Ricerca di base
La ricerca di base (o ricerca pura, o fondamentale) è l’attività sperimentale o teorica che mira ad ampliare le conoscenze scientifiche, senza un’immediata finalità terapeutica.
In ambito medico rappresenta il punto di partenza per tutte le scoperte, poiché studia i meccanismi alla base del funzionamento delle cellule e dei processi biologici, spesso attraverso modelli biochimici, fisici o cellulari.
In oncologia, la ricerca di base ha permesso di identificare le alterazioni genetiche responsabili della crescita incontrollata delle cellule tumorali, i cosiddetti bersagli molecolari, da cui derivano molte delle terapie più innovative oggi disponibili.
Spesso, proprio da studi nati per altri scopi emergono scoperte inattese che aprono nuove prospettive terapeutiche.
Ricerca preclinica
La ricerca preclinica precede la sperimentazione sull’uomo e serve a valutare la sicurezza ed efficacia preliminare di nuove molecole o terapie.
Ogni sostanza con potenziale attività terapeutica viene testata prima in vitro (su colture cellulari) e poi in vivo (su modelli animali), per studiarne gli effetti su un organismo complesso.
Questa fase consente di comprendere come la molecola viene assorbita, distribuita, metabolizzata ed eliminata, e di definirne la tossicità e la via di somministrazione ideale.
I test devono essere condotti secondo rigorosi standard internazionali, le Good Laboratory Practices (GLP), per garantire risultati affidabili e utilizzabili come base per gli studi clinici sull’uomo.
Ricerca traslazionale
È l’intero processo che porta dalla scoperta di base all’applicazione clinica, e spesso include la fase preclinica.
La ricerca traslazionale ha l’obiettivo di trasformare i risultati ottenuti dalla ricerca di base in applicazioni cliniche utili per la prevenzione, la diagnosi e la cura dei tumori — un percorso spesso sintetizzato con l’espressione “from bench to bedside”, ovvero “dal laboratorio al letto del paziente”.
Questo tipo di ricerca riduce il tempo che normalmente intercorre tra una scoperta scientifica e la sua applicazione pratica in medicina. Infatti, mentre la ricerca di base produce nuove conoscenze a ritmo rapido, la loro traduzione in terapie efficaci può richiedere anni. La ricerca traslazionale accelera questo processo, permettendo un aggiornamento continuo delle strategie terapeutiche e l’introduzione più tempestiva di metodiche innovative nella pratica clinica.
Un aspetto fondamentale è la sua natura bidirezionale: il paziente non rappresenta solo il punto di arrivo delle nuove terapie, ma anche una fonte preziosa di informazioni per la ricerca. Le osservazioni cliniche, le risposte ai trattamenti e i bisogni ancora insoddisfatti dei pazienti possono infatti generare nuove ipotesi e orientare i ricercatori verso ulteriori studi e sperimentazioni.
Richiede una stretta collaborazione tra ricercatori di laboratorio e medici per tradurre i risultati scientifici in benefici concreti per i pazienti.
Ricerca clinica
La ricerca clinica studia e verifica sull’essere umano l’efficacia e la sicurezza di nuove procedure diagnostiche o terapie. Si articola in due grandi categorie:
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studi osservazionali, che raccolgono dati su interventi già utilizzati nella pratica clinica, per analizzarne gli effetti;
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studi sperimentali o interventistici, che valutano nuove terapie, farmaci o dispositivi per verificare se funzionano, se sono sicuri e se offrono vantaggi rispetto ai trattamenti esistenti.
Ogni studio clinico coinvolge pazienti che partecipano su base volontaria, dopo aver firmato il consenso informato, che tutela la privacy e garantisce una scelta libera e consapevole.
Secondo le indicazioni dell’AIFA (Agenzia Italiana del Farmaco), la ricerca clinica si sviluppa in quattro fasi principali:
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fase 1: prima valutazione di sicurezza e tollerabilità del farmaco su un numero limitato di volontari sani o pazienti;
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fase 2: analisi dell’attività terapeutica e definizione del dosaggio ottimale su un gruppo ristretto di pazienti. In questa fase, quando possibile, viene utilizzato anche un placebo, una sostanza priva di efficacia terapeutica, per confrontare i risultati e valutare in modo oggettivo l’effetto del farmaco in studio;
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fase 3: verifica dell’efficacia del trattamento su un numero più ampio di pazienti, spesso attraverso studi clinici controllati randomizzati, nei quali i partecipanti vengono assegnati in modo casuale a ricevere il nuovo farmaco o un trattamento di confronto. Questo metodo permette di ottenere risultati scientificamente affidabili, riducendo al minimo i possibili bias;
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Fase 4: monitoraggio post-approvazione (“sorveglianza post marketing”) per raccogliere dati sugli effetti a lungo termine e sull’uso del farmaco nella popolazione generale.